Thuốc ung thư mới: đáng giá bao nhiêu? | GS Nguyễn Tuấn

Giá thuốc mới cho điều trị ung thư ngày nay quá cao, đến nổi nhiều bệnh nhân không có tiền để theo đuổi điều trị.

Hôm nọ, đi trong cầu thang và nghe một đối thoại làm tôi suy nghĩ hoài. Chuyện là bệnh nhân được bác sĩ nói về một loại thuốc mới, mỗi tháng tốn vài chục triệu đồng, và bệnh nhân lắc đầu. Ông nói: "Tiền đó để dành cho con cháu, chứ đổ vô thuốc thì được thêm mấy tháng?"

Một bệnh nhân bình thường mà đặt được câu hỏi “được thêm mấy tháng” rất quan trọng. Nhưng không phải ai cũng trả lời được. Bác sĩ thì quen với ngôn ngữ "giảm nguy cơ", còn bệnh nhân thì muốn biết về thời gian sống còn.

Thật ra, đó cũng chính là câu hỏi các hội đồng đánh giá thuốc ở Úc hay châu Âu phải trả lời mỗi ngày: thuốc giúp bệnh nhân sống thêm bao lâu, và có đáng với số tiền bỏ ra không?

Ông bệnh nhân, cũng như hầu hết người bệnh ở Việt Nam, phải tự trả lời câu hỏi đó mà gần như không có con số nào trong tay.

Bài viết này là thử trả lời câu hỏi của ông bệnh nhân bằng vài số liệu. Tôi chỉ lấy hai trường hợp có dữ liệu tương đối đầy đủ: Keytruda và Yescarta.

■ Pembrolizumab (Keytruda), ung thư phổi phi tiểu bào (NSCLC) có PD-L1 cao.

Thuốc này được xem là có hiệu quả tốt. Giá niêm yết tại Mĩ khoảng 12,000 USD cho mỗi lần truyền 3 tuần, tức trên 200,000 USD mỗi năm [1].

(Cần nói thêm rằng bên China, họ đã thành công bào chế thuốc tương đương với cái giá 1500-2500 USD mỗi chu kì điều trị).

Hiệu quả lâm sàng thì sao? Kết quả nghiên cứu lâm sàng cho thấy thuốc giảm rủi ro tử vong 40% (HR cho OS là 0.6) [2]. Đọc qua thì có vẻ ấn tượng, nhưng con số giảm 40% có nghĩa gì đối với bệnh nhân?

Tôi nghĩ chẳng có ý nghĩa gì cả. Nó chỉ có ý nghĩa đối với nhà nghiên cứu thôi.

Bệnh nhân cần biết họ sẽ sống thêm bao lâu nếu theo đuổi điều trị trong vòng 3 năm (ví dụ). Để có kết quả này, cần phải phân tích thêm vì tác giả không báo cáo trong bài báo [3,4].

Dự vào kết quả báo cáo [3,4], tôi thử tính và có kết quả là với Pembrolizumab, bệnh nhân sống lâu hơn chừng 2 tháng (sau 18 tháng điều trị). Với vài giả định, nếu theo đuổi điều trị 5 năm, thời gian sống thêm (so với nhóm hoá trị) là khoảng 8.3 tháng.

■ Yescarta (liệu pháp CAR-T), u lympho tế bào B lớn.

Thuốc này cũng có tiềm năng và được xem là rất có hiệu quả. Giá niêm yết tại Mĩ là 537,600 USD cho một lần điều trị, chưa tính viện phí và chi phí xử lí độc tính [5].

Hiệu quả lâm sàng thì sao? Theo báo cáo của bác sĩ làm nghiên cứu thì [6]:

"... at a median follow-up of 47.2 months, the median overall survival with axicabtagene ciloleucel was not reached and was 31 months in the control arm (HR = 0.726; P = 0.0168). The 4-year overall survival rate was 54.6% vs 46.0%, respectively, and the benefit was similar across key prespecified subsets."

Đại khái, tác giả cho biết gầm 55% trong nhóm điều trị sống đến 4 năm, còn nhóm chứng thì 46%. Hơi khó hiểu, phải không?

Tôi tìm đến bài báo gốc trên NEJM [7] và phân tích lại cho người thường cũng hiểu. Dựa vào biểu đồ tác giả báo cáo, tôi tính rằng trong 4 năm, Yescarta (axi-cel) giúp bệnh nhân sống thêm trung bình khoảng 4 tháng.

■ Tính nhẫm

Qua phân tích trên chúng ta có thể làm vài tính toán đơn giản:

Với keytruda, sau 5 năm điều trị, bệnh nhân có thể sống thêm 8.3 tháng (so với hoá trị). Giá mỗi chu kì là chừng 12,242 USD.

Bệnh nhân dùng thuốc đến khi bệnh tiến triển, có độc tính, hoặc đủ tối đa 35 chu kì. Nhưng khoảng 25% bệnh nhân dùng đủ 35 chu kì, phần còn lại 75% ngưng sớm. Thành ra, số chu kì trung bình là 14.75.

Chi phí thuốc trung bình: 14.75 * 12,242 = khoảng 180,600 USD. Như vậy, chi phí cho mỗi tháng sống thêm là 180,600 / 8.3 = khoảng 21,759 USD, tức chừng 540 triệu đồng.

Nếu tính tương tự cho Yescarta, chi phí cho mỗi tháng sống thêm là khoảng 110,000 USD, tức 2.7 tỉ đồng.

Với cái giá như vậy, không ngạc nhiên khi các thuốc mới này ít khi nào tới tay người nghèo. Những tính toán đơn giản này cũng là câu trả lời cho ông bệnh nhân: "Tiền đó để dành cho con cháu, chứ đổ vô thuốc thì được thêm mấy tháng?"

Thuốc mới đã cứu và kéo dài sự sống cho nhiều người, và pembrolizumab là một ví dụ. Nhưng người bệnh có quyền được biết thuốc giúp mình được bao nhiêu và tốn bao nhiêu, trước khi đặt cược tài sản của cả gia đình.

________

TB: Tôi dịch "non-small cell lung cancer (NSCLC)" là "ung thư phổi phi tiểu bào"; còn Bộ Y tế họ dịch là "ung thư phổi không tế bào nhỏ", nghe là lạ .

[1] Keytruda price guide. https://www.drugs.com/price-guide/keytruda

[2] https://www.cancernetwork.com/.../new-5-year-keynote-024...

[3] Reck M et al. N Engl J Med 2016;375:1823–33. https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa1606774

[4] Reck M et al. J Clin Oncol 2021 (KEYNOTE-024, 5 năm). https://doi.org/10.1200/JCO.21.00174

[5] What is the cost of Yescarta? (2/2026). https://www.drugs.com/medical-answers/cost-yescarta-3342568/

[6] https://ascopost.com/.../primary-overall-survival.../

[7] Westin JR et al. N Engl J Med 2023;389:148-157.