Các loại ghi danh
Hãy hình dung: một cơn tim đập nhanh có thể được xử trí bằng thuốc xịt mũi ngay tại nhà; cholesterol “xấu” được kiểm soát bằng thuốc uống thay vì tiêm; hay một căn bệnh cơ tim di truyền từng rất khó điều trị nay đã có thuốc tác động trực tiếp vào nguyên nhân gây tắc nghẽn.
Đó không còn là viễn cảnh xa xôi. Từ năm 2022 đến 2026, nhiều liệu pháp mới đã được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt, mở ra một giai đoạn mới của tim mạch học: điều trị chính xác hơn, thuận tiện hơn và hướng đến từng nhóm bệnh nhân cụ thể.
Lưu ý: Việc được FDA phê duyệt không đồng nghĩa thuốc đã lưu hành hoặc được cấp phép tại Việt Nam.
1. Mavacamten: “Nới lỏng” trái tim bị co bóp quá mức
Trong bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn, thành tim dày lên và cơ tim co bóp quá mạnh, làm cản trở dòng máu đi ra khỏi tim. Người bệnh có thể khó thở, đau ngực, hồi hộp, chóng mặt hoặc ngất khi gắng sức.
Mavacamten – tên thương mại Camzyos – được FDA phê duyệt năm 2022 cho người lớn mắc bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn có triệu chứng. Đây là thuốc đầu tiên tác động trực tiếp lên myosin tim, giúp giảm tình trạng co bóp quá mức, cải thiện khả năng vận động và triệu chứng của người bệnh. [FDA – Camzyos](https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-appro…-new-drug-improve-heart-function-adults-rare-heart-condition)
Tuy nhiên, “giảm sức co bóp” cũng giống như điều chỉnh một chiếc van rất nhạy: nếu quá mức, chức năng bơm máu của tim có thể suy giảm. Vì vậy, người dùng thuốc cần được theo dõi bằng siêu âm tim và kiểm tra tương tác với các thuốc đang sử dụng.
2. Aficamten: Thêm lựa chọn cho bệnh cơ tim phì đại
Aficamten – tên thương mại Myqorzo – cũng là thuốc ức chế myosin tim. Thuốc được FDA phê duyệt vào tháng 12/2025 cho người lớn mắc bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn có triệu chứng.
Sự xuất hiện của aficamten giúp mở rộng lựa chọn điều trị cho một bệnh lý vốn trước đây chủ yếu dựa vào thuốc làm chậm nhịp tim, thủ thuật đốt vách liên thất bằng cồn hoặc phẫu thuật cắt cơ tim. [FDA – Myqorzo](https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-appro…-capacity-and-symptoms-adults-rare-inherited-heart-condition)
Đây không phải thuốc dành cho mọi trường hợp phì đại cơ tim. Việc lựa chọn bệnh nhân, điều chỉnh liều và theo dõi chức năng tim phải do bác sĩ chuyên khoa thực hiện.
3. Semaglutide: Giảm cân nhưng mục tiêu xa hơn là bảo vệ tim
Semaglutide thường được biết đến như một thuốc điều trị béo phì. Tuy nhiên, bước ngoặt quan trọng xuất hiện vào tháng 3/2024, khi FDA mở rộng chỉ định của Wegovy nhằm giảm nguy cơ tử vong tim mạch, nhồi máu cơ tim và đột quỵ ở người lớn:
- Đã có bệnh tim mạch.
- Đồng thời thừa cân hoặc béo phì.
Trong nghiên cứu nền tảng, biến cố tim mạch nghiêm trọng xảy ra ở 6,5% người dùng Wegovy, so với 8% ở nhóm dùng giả dược. Lợi ích được ghi nhận ngay cả ở những người không mắc đái tháo đường. [FDA – Wegovy](https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-app…e-risk-serious-heart-problems-specifically-adults-obesity-or)
Điều này làm thay đổi cách nhìn về béo phì: không đơn thuần là vấn đề ngoại hình, mà là một bệnh mạn tính có liên quan chặt chẽ với nhồi máu cơ tim, đột quỵ và tử vong sớm.
Dù vậy, semaglutide không phải “thuốc giảm cân thần tốc”. Thuốc cần được chỉ định đúng đối tượng, kết hợp dinh dưỡng và vận động, đồng thời theo dõi các tác dụng không mong muốn, đặc biệt ở đường tiêu hóa.
4. Etripamil: Thuốc xịt mũi cho cơn nhịp nhanh kịch phát
Cơn nhịp nhanh trên thất kịch phát có thể xuất hiện đột ngột, khiến tim đập rất nhanh, kèm hồi hộp, chóng mặt, khó thở hoặc tức ngực. Trước đây, nếu các nghiệm pháp kích thích dây thần kinh phế vị không hiệu quả, nhiều người bệnh phải đến cơ sở y tế để dùng thuốc đường tĩnh mạch.
Etripamil – tên thương mại Cardamyst – là thuốc chẹn kênh canxi dạng xịt mũi, được FDA phê duyệt vào tháng 12/2025 để chuyển cơn nhịp nhanh trên thất kịch phát có triệu chứng về nhịp xoang ở người lớn. [FDA – Cardamyst](https://www.fda.gov/.../fda-approves-drug-type-abnormally...)
Điểm đặc biệt là người bệnh phù hợp có thể tự sử dụng thuốc theo kế hoạch đã được bác sĩ hướng dẫn, thay vì luôn phải chờ thiết lập đường truyền tĩnh mạch.
Tuy nhiên, không phải mọi cơn tim đập nhanh đều là nhịp nhanh trên thất. Nếu có đau ngực, khó thở nhiều, choáng hoặc ngất, người bệnh vẫn cần gọi cấp cứu thay vì tự xử trí kéo dài tại nhà.
5. Lerodalcibep: Hạ LDL-C bằng một mũi tiêm mỗi tháng
LDL-C thường được gọi là cholesterol “xấu” vì có thể tích tụ trong thành động mạch, hình thành mảng xơ vữa và làm tăng nguy cơ nhồi máu cơ tim hoặc đột quỵ.
Lerodalcibep – tên thương mại Lerochol – là thuốc ức chế PCSK9 dạng tiêm dưới da mỗi tháng. FDA phê duyệt thuốc vào tháng 12/2025, phối hợp với chế độ ăn và vận động để giảm LDL-C ở người lớn tăng cholesterol máu, bao gồm tăng cholesterol máu gia đình dị hợp tử.
Trong các thử nghiệm hỗ trợ phê duyệt, mức LDL-C giảm khoảng 50% hoặc hơn so với nhóm chứng. [FDA – Lerochol](https://www.fda.gov/.../drug-trials-snapshots-lerochol)
Đây là lựa chọn đáng chú ý cho những bệnh nhân chưa đạt mục tiêu LDL-C dù đã điều trị nền phù hợp. Tuy nhiên, chỉ định được phê duyệt hiện tập trung vào khả năng hạ LDL-C; không nên tự động diễn giải rằng mọi thuốc hạ LDL-C mới đều đã chứng minh giảm biến cố tim mạch ở tất cả nhóm bệnh nhân.
6. Plozasiran: “Tắt bớt” gene làm triglyceride tăng vọt
Plozasiran – tên thương mại Redemplo – sử dụng công nghệ RNA can thiệp nhỏ, giúp giảm sản xuất apolipoprotein C-III, một protein có vai trò quan trọng trong chuyển hóa triglyceride.
FDA phê duyệt thuốc vào tháng 11/2025, phối hợp với chế độ ăn ít chất béo để giảm triglyceride ở người lớn mắc hội chứng chylomicron máu gia đình – một bệnh di truyền hiếm gặp khiến triglyceride có thể tăng lên hàng nghìn mg/dL và gây viêm tụy cấp đe dọa tính mạng. Thuốc được tiêm dưới da ba tháng một lần. [FDA – Redemplo](https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-appro…educe-triglycerides-adults-familial-chylomicronemia-syndrome)
Đây là ví dụ điển hình của y học chính xác: không chỉ “hạ mỡ máu” nói chung mà tác động vào một mắt xích phân tử cụ thể gây bệnh.
7. Olezarsen: Từ bệnh di truyền hiếm đến tăng triglyceride nặng
Olezarsen – tên thương mại Tryngolza – là thuốc oligonucleotide đối nghĩa hướng đến apolipoprotein C-III. Thuốc được FDA phê duyệt lần đầu vào tháng 12/2024 cho người lớn mắc hội chứng chylomicron máu gia đình.
Đến tháng 6/2026, chỉ định được mở rộng cho người lớn tăng triglyceride nặng. Đáng chú ý, thuốc không chỉ làm giảm triglyceride mà còn là liệu pháp đầu tiên chứng minh giảm nguy cơ viêm tụy cấp trong nhóm bệnh nhân này. [FDA – Tryngolza](https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-appro…e-risk-acute-pancreatitis-adults-severe-hypertriglyceridemia)
Dù có thuốc mới, nền tảng điều trị vẫn bao gồm kiểm soát cân nặng, đường huyết, hạn chế hoặc tránh rượu bia, vận động và tuân thủ chế độ ăn ít chất béo.
8. Enlicitide: PCSK9 lần đầu được “đóng gói” trong viên uống
Các thuốc ức chế PCSK9 trước đây chủ yếu được sử dụng dưới dạng tiêm. Enlicitide decanoate – tên thương mại Lipfendra – đã thay đổi điều đó khi trở thành liệu pháp ức chế PCSK9 đường uống đầu tiên được FDA phê duyệt vào tháng 7/2026 để giảm LDL-C ở người lớn tăng cholesterol máu. [FDA – các thuốc mới năm 2026](https://www.fda.gov/.../novel.../novel-drug-approvals-2026)
Ý nghĩa lớn nhất không chỉ nằm ở khả năng hạ cholesterol, mà còn ở sự thuận tiện. Với bệnh mạn tính cần điều trị lâu dài, một thuốc dễ sử dụng hơn có thể giúp người bệnh tuân thủ tốt hơn.
Tuy vậy, “uống thay tiêm” không có nghĩa thuốc phù hợp với tất cả mọi người. Statin vẫn là nền tảng điều trị cho phần lớn bệnh nhân, trong khi các thuốc mới thường được cân nhắc khi chưa đạt mục tiêu, không dung nạp hoặc thuộc nhóm nguy cơ đặc biệt.
9. Baxdrostat: Tiếp cận mới cho tăng huyết áp khó kiểm soát
Một số bệnh nhân vẫn có huyết áp cao dù đã sử dụng nhiều thuốc. Một trong những “thủ phạm” có thể là aldosterone – hormone khiến thận giữ muối và nước, làm tăng thể tích tuần hoàn và huyết áp.
Baxdrostat – tên thương mại Baxfendy – ức chế chọn lọc men tổng hợp aldosterone. FDA phê duyệt thuốc vào tháng 5/2026, sử dụng phối hợp với các thuốc hạ áp khác ở người lớn có huyết áp chưa được kiểm soát đầy đủ. [FDA – Baxfendy](https://www.fda.gov/.../novel.../novel-drug-approvals-2026)
Thuốc mang lại thêm hy vọng cho nhóm tăng huyết áp khó điều trị, nhưng vẫn cần theo dõi huyết áp, chức năng thận và điện giải. Người bệnh tuyệt đối không nên tự ý thêm hoặc thay thế thuốc hạ áp đang dùng.
Điều gì thực sự đang thay đổi?
Điểm chung của những liệu pháp trên không chỉ là “mới”. Chúng phản ánh bốn chuyển dịch lớn của tim mạch hiện đại:
- Điều trị trúng đích: Tác động vào myosin, PCSK9, APOC-III hoặc quá trình tổng hợp aldosterone.
- Đưa điều trị đến gần người bệnh: Thuốc xịt mũi xử trí cơn nhịp nhanh và những phác đồ tiêm thưa hơn.
- Tăng sự thuận tiện: Chuyển một cơ chế vốn gắn với thuốc tiêm thành thuốc uống.
- Hướng đến phòng ngừa biến cố: Không chỉ cải thiện một con số xét nghiệm mà còn giảm nhồi máu cơ tim, đột quỵ hoặc viêm tụy ở đúng nhóm bệnh nhân đã được nghiên cứu.
Thông điệp cuối cùng: Thuốc mới rất đáng kỳ vọng, nhưng không thay thế nền tảng
Một loại thuốc hiện đại vẫn không thể bù đắp hoàn toàn cho viêc hút thuốc lá, ăn quá mặn, ít vận động, béo phì hoặc việc bỏ thuốc giữa chừng.
Và quan trọng hơn, “thuốc mới” không đồng nghĩa “thuốc tốt nhất cho tất cả mọi người”. Giá trị thật sự của đổi mới nằm ở việc lựa chọn đúng thuốc, cho đúng người, vào đúng thời điểm và theo dõi đúng cách.
AloBacsi Academy xin chia sẻ bài viết của khoa Tim Mạch can thiệp - Bệnh viện Đa khoa khu vực Thủ Đức.